近日，病人及家属一行五人代表一大批患者将两面锦旗送到了北京安贞医院吉林医院·长春市中心医院血液二科。
五个代表、大批患者、两面锦旗，这种“送法”太独特，记者前去一探究竟并连线该院血液二科专家黄岩教授解读血友病，以唤起全社会给予这个小众患者群体更多的温暖与关注。
这些“老病号”都是“老朋友”
“在去年被中国罕见病联盟评为‘血友病治疗中心’之前，我院其实一直都在致力于血友病的治疗与研究。这五位病人和家属只是在院治疗的患者代表，因为这种疾病的特殊性，他们从多年前确诊那天开始，就从未间断在我院的长期治疗，所以这些‘老病号’都是我们的‘老朋友’了。”黄岩教授道出原委。
据了解，以前血友病患者确诊后，治疗是比较困难的，多数患者只能通过输血勉强控制病情，很难拿到治疗血友病的特效药物，也就是凝血因子。近年来，随着国家、社会对血友病罕见病的重视，凝血因子的生产、供应能力日渐提高，越来越多的患者已经能够接受凝血因子治疗了。
据黄岩教授介绍，在保障因子治疗的同时，该院还为这些“老朋友”准备了“制式”诊疗服务：超声科有专门的医生对他们进行定期肌骨超声检查，康复科也有专门的康复治疗师对患者进行康复治疗，骨科有专门的医师为患者提供手术咨询及治疗，该院目前已逐渐具备了血友病“多学科治疗”的综合能力。在各科室医生多年的跟踪努力下，很多患者病情得到了极大改善，以前卧床的能坐起来了，以前坐轮椅的能走路了，有的患者能进行力所能及的工作了，为了感谢医生们多年如一日的守护，他们共同做了两面锦旗对“老朋友”表达谢意。
这病“粘人”又专“攻”骨关节
血友病到底是啥病呢？“这个病共分A和B两型，A型是凝血因子8先天性缺乏、B型是凝血因子9先天性缺乏，属于性染色体的隐性遗传疾病，无论哪一型都会导致凝血过程中断，共性表现为一碰就出血甚至不碰也出血，所以大家都把这些病人叫‘玻璃’人。对于他们来说，虽然发生颅内、消化道出血可能会危及生命，但不常见，最常见的就是关节肌肉出血。”黄岩教授专攻血友病多年，他对这种病的危害有一个清晰的病理概括：“主要表现为关节肌肉出血后，在部分细胞因子、免疫细胞含铁血黄素等作用下，出血关节滑膜增厚、软骨破坏、骨破坏等异常改变，关节就会逐渐丧失功能而不能正常行走站立，严重的必须卧床。”
总之这个病既“粘人”，又具有专“攻”患者骨关节的特点。
要为这10万分之2.8而“加油”
据最新流调显示，血友病作为国家第一批纳入罕见病目录的疾病，全口径人群仅占10万分之2.8左右。其中A型占比80%~85%，B型占比15%~20%。
这种病虽然小众，但我国针对这种病的治疗已经具备成熟的模式。“最主要的就是止血，不但要控制颅内、消化道这种危及生命的出血，更要控制关节肌肉出血。病人如果不出血就没有危及生命的可能，更不会致残。对于已经致残的病人，我们用因子替代疗法可降低出血程度，可避免新的关节损伤。”黄岩教授表示，他们要为这10万分之2.8而持续“加油”。
已经进入“未病先治”阶段
据悉，几十年前世界范围内都苦于没有因子可用，而对血友病的治疗头痛不已，现在对症医学科学进步很快，目前已经有能力在血液中提炼出因子制品，更有能力指标无需血源的重组因子，2010年随着全国血友病协作组成立，该病诊断和治疗逐步迈入正轨了。
“控制出血最有效的方法是注射凝血因子，也叫‘替代治疗’，就是给A型患者注入凝血因子8、给B型患者注入凝血因子9，来弥补患者自身先天凝血不足，给整个凝血过程‘加油’，尽量让患者不出血或是少出血。而长期、持续、规律的替代治疗，也叫‘预防治疗’，是治疗血友病最有效的途径。为什么要做好预防治疗呢？因为我们追求的目标是零出血、少出血，也就在没有出血的情况下定期因子治疗，是‘打针不出血’的规律性注射因子，使体内凝血因子8或者9的活性保持在比较安全的水平，从而避免、减少出血事件的发生。就像糖尿病患者打胰岛素控制血糖一样，长期、规律地应用胰岛素，会让患者的血糖处于安全水平。”黄岩教授对血友病治疗的技术进步非常欣慰。
目前，政府层面和社会层面对这个患者群体越来越重视了，治疗也越来越规范。以前因为因子费用非常高，现在通过医保、慈善资助、报销或者补助以后，患者自付金额已经很少了，一般患者家庭都能用得起因子。
医生“追着”孩子健康成长
“现在的儿童血友病患者从出生开始，就已经能够拿到足量的因子治疗。我们医生都是从小‘追着‘孩子成长，始终处在合理的因子预防治疗过程中，出血次数已经非常少了，致残的比例已经非常低了。像我们中心的很多孩子，我们都是看着他们长大的，有的已经工作了，有的上大学了。越来越多的血友病孩子通过咱们的治疗，能够发挥自己的能量对社会作贡献，能像正常人生活、工作、造福社会。”黄岩教授觉得对这个患者群体的守护非常值得而有意义。
“咱们治疗血友病的最终目的，就是让以前已经形成残疾的病人能尽量地改善生活质量，对儿童血友病和新诊断的病人尽量做好预防治疗，让这批孩子在一个健康、阳光的状态下成长、成人、成才，这是我们最大的心愿。”北京安贞医院吉林医院·长春市中心医院血液科二科尹晓梅主任告诉记者。
城市晚报全媒体记者 孙元忠